本セミナーは終了いたしました。 多数のご参加を頂き、ありがとうございました。
SAMiRNA 〜新規RNAiプロドラッグ技術〜
SAMiRNA, a Novel RNAi Prodrug Technology
日時 ： 2013年 8月30日（金） 12：40〜13：25
会場 ： グランドプリンスホテル広島 2F
演者 ： Jeiwook Chae, Ph.D.
BIONEER Corporation, Head of Therapeutic RNA Development.
要旨 ：
One of the major hurdles for the development of RNA interference (RNAi)-based therapeutics is siRNA delivery. SAMiRNA (Self-Assembled-Micelle-inhibitory-RNA) is a novel class of RNAi molecule, developed by Bioneer, which allows efficient and safe in vivo delivery of siRNA to target tissues. SAMiRNA is a SCE (single Chemical Entity), which is manufactured using a proprietary process that greatly simplifies the manufacture and QC process relative to other state-of-the-art RNAi delivery platforms. This presentation highlights the therapeutic potential of SAMiRNA by virtue of its low toxicity and superb in vivo serum stability as well as its target gene silencing efficiency in a mouse tumor model. Topics of discussion include SAMiRNA’s flexibility to incorporate siRNA sequences against any disease target, as well as enhancement of its therapeutic potential as a delivery platform through the use of cell-type specific targeting ligands. These data suggest that SAMiRNA is the most unique and singularly effective RNAi prodrug system developed to date. Using this novel RNAi prodrug technology, Bioneer is currently advancing clinical development of pipeline programs in previously non-druggable diseases, including cancer and COPD, through partnerships with major global pharmaceutical companies.
RNAi（RNA干渉）を基盤とした医薬品開発における最大の障害のひとつとしてsiRNA送達が挙げられる。SAMiRNA（Self-Assembled-Micelle-inhibitory-RNA）はBioneer社が開発した新型のRNAi分子であり、siRNAの標的組織への効率よい安全なin vivo送達を可能とした。SAMiRNAはSCE（単一化学成分）であり、さらにBioneer社が所有権を保有する特殊工程を用いて製造するため、一般の最新式RNAi送達プラットフォームと比較して、製造およびQC工程が非常に簡便化されている。
本報告では、マウス腫瘍モデルを用いた標的遺伝子サイレンシング効率をはじめ、低毒性かつ秀でたin vivo血清内安定性といったSAMiRNAの特長を含めて、SAMiRNAの治療薬としての可能性に焦点を当てご紹介する。様々な疾患標的に対するsiRNAを導入可能であること、また細胞株特異的標的リガンドを利用した送達プラットフォームとして治療効果の改善が期待できることなど、SAMiRNAの柔軟性についても協議する。これらの結果は、SAMiRNAが最もユニークかつ効果的なRNAiプロドラッグシステムであることを示唆する。この新規RNAiプロドラッグ技術を使用して、Bioneer社独自の試みならびに主要な製薬会社の協力を得て、がんやCOPDといったこれまで医薬品開発が進んでいなかった疾患関係に対しパイプラインプログラムの臨床開発を進行中である。
