CRISPR-Cas9 システムを応用することで、遺伝子ノックアウトだけでなく内在性遺伝子発現の強い活性化が可能になります。
CRISPR-Cas9 システムにおいて、いくつかの改良型構成物を利用することで3 種のプラスミドからなるSAM複合体(Synergistic Activation Mediator complex)が産生します。これらプラスミドはそれぞれ、転写活性化因子 VP64と融合した不活性型Cas9(dCas9)ヌクレアーゼ、さまざまな転写因子の動員を促進するMS2-p65-HSF1融合タンパク質、およびMS2-P65-HSF1 融合タンパク質に選択的に結合するアプタマー修飾型sgRNA 足場をコードします。
このSAM 複合体は、現時点で最も効果的な転写活性化システムです。
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