マイクロRNA(miRNA)は18〜23塩基の内在性ノンコーディングRNAの一種で、メッセンジャーRNA(mRNA)の非翻訳領域に結合して遺伝子発現の制御を担っています1, 2。様々な遺伝子がmiRNAによる制御を受けるため、miRNAは様々な疾患とも密接に関わっています3, 4。Anti-miRNA oligonucleotide(AMO)は標的miRNAと相補的な配列(アンチセンス配列)を有し、miRNAに結合してその機能を抑制する人工核酸です。細胞内の核酸分解酵素に対する耐性を獲得させるために、一般的にAMOには様々な化学修飾や二次構造が導入されています。
CL-AMOは、クロスリンクして安定化させた2本鎖(CL)をアンチセンス配列の両末端に接続した構造を持つ強力なAMOです5。他のAMOに比べて遥かに高い細胞内安定性とmiRNA阻害効果を有しています6, 7。
本製品は、国立研究開発法人 産業技術総合研究所との共同研究により開発しました。