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遺伝子治療用ベクターとして期待されていますアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター＆ウイルス粒子

Applied Biological Materials Inc.

Applied Biological Materials社のヘルパーフリーアデノ随伴ウイルス（AAV）システムは、ヒト／マウス／ラット遺伝子を組み込んだプリメイドAAVベクターとパッケージング済みAAV粒子を幅広く取り揃えており、プロモーターおよび蛍光レポーター（ルシフェラーゼ／GFP）をお選びいただけます。

技術情報
アデノ随伴ウイルス（AAV）とは

背景

アデノ随伴ウイルス（AAV）による遺伝子導入

組換えアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターは、宿主細胞の染色体に組み込まれにくく、動物モデルにおいて病原性が認められていないため、遺伝子治療用ベクターとして期待されています。

特長

in vivo において有意な免疫応答を誘導しません
広い感染指向性（トロピズム） - 標的組織に適した血清型（セロタイプ）を選択可能
宿主ゲノムへの組込みが起こりません
増殖細胞と静止細胞の両方で形質導入が可能
非分裂細胞において発現が長期間持続

最適な血清型（セロタイプ）の選択

各AAV血清型の感染指向性（トロピズム）を下表に示します。予備検討のガイドラインとしてご参照ください。

AAVセロタイプ	組織特異性（=推奨）
AAVセロタイプ	中枢神経系／網膜	心臓	肺	肝臓	骨格筋
AAV1				-
AAV2		-	-
AAV3			-		-
AAV4			-	-	-
AAV5		-		-	-
AAV6	-
AAV7		-	-
AAV8		-	-
AAV9
AAV10		-		-	-

最適なプロモーターの選択

プロモーター	アプリケーション
Cumate	従来の誘導系と比較して、バックグラウンド発現のリークが非常に少ない誘導発現系。
CMV	最も広く使用されているプロモーター。大部分の細胞において非常に強力な遺伝子プロモーターとして働くが、ヒトおよびマウスの幹細胞においては活性が弱い。
EF1α	強力な発現プロモーターで、幹細胞において高い効率を示す。長期培養後も発現が安定。
PGK	中程度の発現プロモーター。幹細胞において最も高い効率を示し、未分化幹細胞の長期培養において安定した活性を維持。
CAGGS	CMV前初期エンハンサー、CBAプロモーター、CBAイントロン1／エクソン1 から構成されるハイブリッドプロモーターで、メチル化の影響を受けない強力な発現プロモーター。プロモーターのサイズが大きく、最大インサートサイズは 2 kb。
MSCV	プロモーターのサイズが小さく、大きなサイズのインサートの挿入が可能。ほぼ全ての細胞（特に幹細胞）に適しているが、CMVプロモーターほど発現は強力ではない。

使用例

図
左：マウスにAAV-EGFP セロタイプ 9（品番： iAAV01509) をくも膜下腔内注射した4週間後の腰椎の神経細胞中のEGRP 発現の蛍光画像（緑）。
右：βチューブリン（赤）とDAPI (blue)を重ね合わせた測定画像。（キングス・カレッジ・ロンドン大学 Dr. Douglas Lopesからのご提供。）

商品検索方法

1.Applied Biological Materials (ABP) 社 WEBサイトのAAV ページにアクセス
2.ベクターまたはウイルス粒子を選択し、遺伝子名やアクセッション番号を入力して検索します（例：PTEN)。

3.検索結果が表示されたら、お探しの条件に合わせて、"SPECIES", "PROMOTER", "REPORTER", "TROPISM" をそれぞれ選択します。

4.ご希望条件の商品がページの下部に表示されますので、"Data Sheet" から商品内容をご確認ください。なお、希望販売価格は、コスモ・バイオまでご照会ください。