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遺伝子治療用ベクターとして期待されていますアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター＆ウイルス粒子

メーカー名：Applied Biological Materials Inc.

Applied Biological Materials社のヘルパーフリーアデノ随伴ウイルス（AAV）システムは、ヒト／マウス／ラット遺伝子を組み込んだプリメイドAAVベクターとパッケージング済みAAV粒子を幅広く取り揃えており、プロモーターおよび蛍光レポーター（ルシフェラーゼ／GFP）をお選びいただけます。

技術情報
アデノ随伴ウイルス（AAV）とは

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背景

アデノ随伴ウイルス（AAV）による遺伝子導入

組換えアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターは、宿主細胞の染色体に組み込まれにくく、動物モデルにおいて病原性が認められていないため、遺伝子治療用ベクターとして期待されています。

特長

in vivo において有意な免疫応答を誘導しません
広い感染指向性（トロピズム） - 標的組織に適した血清型（セロタイプ）を選択可能
宿主ゲノムへの組込みが起こりません
増殖細胞と静止細胞の両方で形質導入が可能
非分裂細胞において発現が長期間持続

最適な血清型（セロタイプ）の選択

各AAV血清型の感染指向性（トロピズム）を下表に示します。予備検討のガイドラインとしてご参照ください。

AAVセロタイプ	組織特異性（=推奨）
AAVセロタイプ	中枢神経系／網膜	心臓	肺	肝臓	骨格筋
AAV1				-
AAV2		-	-
AAV3			-		-
AAV4			-	-	-
AAV5		-		-	-
AAV6	-
AAV7		-	-
AAV8		-	-
AAV9
AAV-DJ		-			-
AAV-DJ/8		-			-

最適なプロモーターの選択

プロモーター	アプリケーション
CMV	最も広く使用されているプロモーター。大部分の細胞において非常に強力な遺伝子プロモーターとして働くが、ヒトおよびマウスの幹細胞においては活性が弱い。
EF1α	強力な発現プロモーターで、幹細胞において高い効率を示す。長期培養後も発現が安定。
PGK	中程度の発現プロモーター。幹細胞において最も高い効率を示し、未分化幹細胞の長期培養において安定した活性を維持。
CAGGS	CMV前初期エンハンサー、CBAプロモーター、CBAイントロン1／エクソン1 から構成されるハイブリッドプロモーターで、メチル化の影響を受けない強力な発現プロモーター。プロモーターのサイズが大きく、最大インサートサイズは 2 kb。
hSyn	小サイズな神経細胞特異的プロモーター。長期間の発現が可能。

使用例

図
左：マウスにAAV-EGFP セロタイプ 9（品番： iAAV01509) をくも膜下腔内注射した4週間後の腰椎の神経細胞中のEGRP 発現の蛍光画像（緑）。
右：βチューブリン（赤）とDAPI (blue)を重ね合わせた測定画像。（キングス・カレッジ・ロンドン大学 Dr. Douglas Lopesからのご提供。）

【ご注意】
上記商品は、2004年2月19日に施行されました「遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律」（通称カルタヘナ法）の使用規制対象品です。ご使用に際しては、規則に則し、適切にお取扱いください。