アンチセンス核酸分子の治療効果の可能性

Sci. STKE, Vol. 2003, Issue 206, pp. pe47, 28 October 2003
[DOI: 10.1126/stke.2003.206.pe47]

Joanna B. Opalinska^1* and Alan M. Gewirtz^2*

¹Department of Hematology, Pommeranian Medical Academy, ul. Unii Lubelskiej 1, 71245 Szczecin, Poland.
²Division of Hematology/Oncology, University of Pennsylvania School of Medicine, Room 713 BRB II/III, 421 Curie Boulevard, Philadelphia, PA 19104, USA.
*Corresponding authors. E-mail: jopal@poczta.onet.pl(J.B.O.); gewirtz@mail.med.upenn.edu(A.M.G.)

要約 : 疾患に関連するシグナル伝達および遺伝子発現経路が多く解明され、標的治療法を開発するこの上ない機会が得られている。開発中の分子の種類はますます多様になり、低分子の酵素阻害剤や細胞表面受容体に対するヒト化抗体、特定遺伝子の発現を抑制するアンチセンス核酸などがある。本稿では、RNA干渉法を含む、遺伝子発現を調節するための様々なアンチセンス戦略の基盤を概説し、その臨床応用への見通しを議論する。