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RNAiは新薬開発をどのように助けるのか?

How Will RNAi Facilitate Drug Development?

Perspectives

Sci. STKE, Vol. 2005, Issue 295, pp. pe39, 2 August 2005
[DOI: 10.1126/stke.2952005pe39]

Steven Bartz* and Aimee L. Jackson*

Rosetta Inpharmatics, LLC., a wholly owned subsidiary of Merck & Co., Inc., 401 Terry Avenue North, Seattle, WA 98109, USA.
*Corresponding authors. E-mail: steven_bartz@merck.com,aimee_jackson@merck.com

要約 : ヒト疾患の治療に用いる有効な薬の開発は、治療に関係のある分子標的の同定に依存している。ヒト疾患治療のための標的の同定は、これまではモデル生物における遺伝学的スクリーニングならびに哺乳類系におけるあまり強力でないあるいはよりスループットの低い方法に頼ってきた。RNA干渉(RNAi)法により、ヒト細胞における標的同定に大規模な機能ゲノミクスに基づくアプローチを用いることが初めて可能になった。この注目すべきブレイクスルーは、創薬プロセスのあらゆる面に影響を与える可能性があり、新薬開発に革命を起こす可能性がある。アポトーシス、細胞分裂、薬物抵抗性に関連する新規遺伝子の同定にRNAiスクリーニングを用いたという報告は、この技術が非常に有望であることを裏付けるものである。今回我々は、標的の同定および確認に対するRNAiスクリーニングの潜在的影響について議論し、RNAiスクリーニングの結果を解釈する際に注意が必要な問題について考察する。

S. Bartz, A. L. Jackson, How Will RNAi Facilitate Drug Development?. Sci. STKE 2005, pe39 (2005).

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