ゲノム編集(Genome Editing)とは、CRISPR/CasシステムやTranscription Activator-Like Effector Nucleases(TALEN)等の技術により遺伝子特異的な破壊やレポーター遺伝子のノックイン等を行う新しい遺伝子改変技術です。
CRISPR/Cas9システム は、ゲノム編集の最新ツールで従来技術と比較して迅速かつ簡便で、注目を集めています。特異的なゲノムの破壊や置換を可能にするフレキシブルかつシンプルなシステムで、高い特異性と低毒性という特長を持ちます。CRISPR/Cas9ゲノム編集システムでは、Cas9タンパク質(DNA切断酵素)と、ヒトU6ポリメラーゼIIIプロモーターで発現されたガイドRNAベクターを共発現させ、特定の標的DNA配列を切断します。3'末端にプロトスペーサー近接モチーフ(PAM - 配列NGG)が存在すると、Cas9がDNA二本鎖を解離させ、ガイドRNAによってターゲット配列を認識して両方の鎖を切断します。
Transcription Activator-Like(TAL)エフェクターは、酵素(TALEN)、転写因子(TALE-TF)及びその他の機能性ドメインとの標的配列特異的な融合により、位置特異的な遺伝子編集ツールを作成するために利用されています。これらの融合タンパク質は染色体の標的配列を特異的に認識・結合し、ノックアウト、ノックイン(ドナープラスミドを含む)、改変、活性化、抑制等の遺伝子編集(gene-editing)を実現します。3 塩基を認識するジンクフィンガー(ZFNs)と異なり、TALエフェクタードメインは1塩基を認識するためどのような配列であっても標的とすることが可能です。
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「ゲノム編集とCRISPR/CAS9が8分でよくわかる動画」