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FAQ : セルバイオラボ(Cell Biolabs)社 アデノ随伴ウイルス(AAV)による遺伝子デリバリー

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【01】 AAV による遺伝子デリバリーの利点は?

AAV を利用する主な利点は3つあります。

  1. AAV は、いかなる病気も報告されていません。複製能の欠損の性質を有する AAV は、in vivo での遺伝子導入等と潜在的な遺伝子治療のために使用されるデリバリーツールとして良好で安全なプロフィールを持っています。
  2. リコンビナント AAV は、非分裂細胞または含む幅広い細胞タイプに感染することが可能で、長期間の発現のためのコンカテマーを残します。
  3. アデノウイルスのような他のウイルスベクターと比較して、動物モデルにおいて AAV はとても穏やかな免疫応答をします。
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【02】 AAV は安定細胞株を作製することは可能ですか?

AAV は抗生物質選択を通じて細胞中に長期間の発現のためのコンカテマーとして残存することができますが、AAV で安定株を構築することはできません。なぜなら、リコンビナント AAV は細胞のゲノムにインテグレートされないからです。

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【03】 AAV は、in vivo で使用できますか?

はい。AAV は in vivo での使用に適しています。適切な AAV セロタイプは、ターゲットの組織での発現に使用可能で、組織に直接インジェクションすることができます。in vivo の研究において AAV は、超遠心や AAV 精製キットなどで精製することが必要です。

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